Lasten kliiniset tutkimukset

TN-22

Hydroksiklorokiinin käyttö poikkeavan sokerinsiedon ja tyypin 1 diabeteksen ehkäisyssä riskiyksilöillä

• Kuvaus: Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko hydroksiklorokiini lääkeinterventio hidastaa tai ehkäistä normaalin sokerinsiedon etenemistä poikkeavaan sokerinsietoon (vaihe 2) tai kliiniseen tyypin 1 diabetekseen (vaihe 3) niillä tutkittavilla, joilla on todettu TrialNet ”Kohti diabeteksen ennaltaehkäisyä” -tutkimuksessa positiivisuus useammalle autovasta-aineelle. Tutkimuksen tavoitteena on tutkia lääkkeen tehokkuutta, turvallisuutta ja vaikutusmallia estämään poikkeavan glukoosinsiedon tai tyypin 1 diabeteksen kehittymistä.
• Pitkä nimi: Hydroxychloroquine For Prevention Of Abnormal Glucose Tolerance And Diabetes In Individuals At-Risk For Type 1 Diabetes Mellitus
• Linkki: https://clinicaltrials.gov/
• Päätutkija: Mikael Knip, HUS
• EUDRACT nro: 2018-000659-42

Minimed 780g pienten lasten tutkimus

Minimed 780G insuliinipumpun vaikutus diabeteksen hoitotasapainoon ja hoidon turvallisuuteen 2-6 vuotiailla lapsilla

• Kuvaus: Tutkimuksen tavoitteena on selvittää algoritmiohjatun insuliinipumpun (ns älykkään insuliinipumpun) vaikutusta pienten lasten diabeteksen hoitotasapainoon, hypoglykemioiden välttämiseen ja vanhempien koettuun hoidon kuormittavuuteen (Diabetes distress) 3 kk hoidon aikana.
• Pitkä nimi: Glycemic outcomes and safety with Minimed 780G system in children with type 1 diabetes aged 2-6 years
• Linkki: https://clinicaltrials.gov/
• Päätutkija: Anna-Kaisa Tuomaala, HUS
• EUDRACT nro: 2021-000403-21

Real 8

• Kuvaus: Real 8 -tutkimus, jossa verrataan kerran viikossa annettavan somapasitaaniannoksen tehoa ja turvallisuutta kerran päivässä annettavaan norditropin®-valmisteeseen, sekä arvioidaan somapasitaanin pitkäaikaista turvallisuutta koritutkimusohjelmassa lapsilla, joilla on lyhytkasvuisuutta joko sikiöikään nähden pienenä syntymisen tai turnerin oireyhtymän, noonanin oireyhtymän tai idiopaattisen lyhytkasvuisuuden vuoksi. 
• Päätutkija: Matti Hero, HUS
• EUDRACT nro: 2021-005607-13

A-SURE

• Prospective, Non-interventional Study to Evaluate the Effectiveness of Elocta Compared to Conventional Factor Products
• Prospektiivinen, non-interventiotutkimus Eloctan tehon tutkimiseksi verrattuna konvetionaaliseeen faktori FVIII valmisteeseen
• Toimeksiantaja: Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi)
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02976753
• Kansallinen päätutkija: Minna Koskenvuo (HUS)
• Päätutkija: Minna Koskenvuo (HUS)

A-MORE

• A 48-Month Study to Evaluate Long-Term Effectiveness of Elocta on Joint Health (A-MORE)
• 48 kuukauden mittainen monikeskuksinen havainnointitutkimus Eloctan pitkäaikaisen vaikuttavuuden arvioimiseksi nivelten terveydelle
• Toimeksiantaja: Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi)
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04293523
• Kansallinen päätutkija: Pasi Huttunen (HUS)
• Päätutkija: Pasi Huttunen (HUS)

MOTIVATE 

• MOdern Treatment of Inhibitor-PositiVe PATiEnts With Haemophilia A - An International Observational Study
• A-hemofiliaa sairastavien vasta-ainepositiivisten potilaiden moderni hoito – kansainvälinen alhaisen interventioasteen käytännöllinen tutkijalähtöinen tutkimus
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04023019
• Kansallinen päätutkija: Minna Koskenvuo (HUS)
• Päätutkija: Minna Koskenvuo (HUS)

HemiNorth

• A multicenter, non-interventional study evaluating health-related quality of life, physical activity and bleeds in patients with severe hemophilia A without inhibitors on FVIII prophylaxis within the Nordic countries
• Pohjoismainen monikeskustutkimus vaikeaa inhibiittori-negatiivista A hemofiliaa sairastavilla potilailla, joilla on käytössään hyytymistekijä VIII profylaktinen hoito
• EudraCT numero: 2020-003256-32
• Kansallinen päätutkija: Riitta Lassila (aikuispotilaat), Satu Långström (lapsipotilaat)
• Päätutkija: Satu Långström (HUS)

FinNissle trial

Lasten virtsatieinfektioiden ehkäisy e. Coli nissle probiootilla

• Pitkä nimi: Preventing urinary tract infections in infants and young children with probiotic E. coli Nissle: FinNiss- trial
• Linkki: https://clinicaltrials.gov/
• Päätutkija: Tea Nieminen (HUS)
• EUDRACT nro: 2020-001769-35

MK-1654-007

Kolmannen vaiheen satunnaistettu, osittain sokkoutettu ja palivitsumabilla kontrolloitu tutkimus, jossa selvitetään MK-1654-valmisteen turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa vauvoilla ja lapsilla, joilla on lisääntynyt riski saada vakava RSV-sairaus 

• Pitkä nimi: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Partially Blinded, Palivizumab-Controlled Study to Evaluate the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of MK-1654 in Infants and Children at Increased Risk for Severe RSV Disease
• Linkki: https://clinicaltrials.gov/
• Päätutkija: Santtu Heinonen (HUS)
• EUDRACT nro: 2020-005996-11
• Kuvaus: Kyseessä on kolmannen vaiheen satunnaistettu, osittain sokkoutettu ja palivitsumabilla kontrolloitu tutkimus, jossa selvitetään MK-1654-valmisteen turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa vauvoilla ja lapsilla, joilla on lisääntynyt riski saada vakava RSV-sairaus.

RSV rokotetutkimus raskaana oleville naisille 
 

Phase III, randomized, double-blind, placebo-controlled multi-country study to demonstrate efficacy of a single dose of unadjuvanted RSV Maternal vaccine, administered IM to pregnant women 18 to 49 years of age, for prevention of RSV associated LRTIs in their infants up to 6 months of age

• Lyhenne: RSV MAT-009
• EUDRACT nro: 2020-001355-40
• Clinical trials gov: NCT04605159
• Toimeksiantaja: GlaxoSmithKline Biologicals
• Kansallinen päätutkija: Anu Kantele, MeVacin johtaja, infektiosairauksien professori 
• Tutkija: Santtu Heinonen, lastentautien erikoislääkäri LT, (HUS)

KD-Caap-tutkimus

Sepelvaltimoaneyrysmien ehkäisy kortikosteroidilla Kawasakin taudissa.

• Päätutkija: Tea Nieminen

Voidaanko toistuvia ruokatorven laajennushoitoja estää tai vähentää kortisoni-injektioiden avulla?
Intralesional steroid injections to prevent refractory strictures in patinets with esophageal atresia - a randomized controlled trial

• Lyhenne: STEPS-EA trial
• EudraCT numero: 2018-002863-24
• Toimeksiantaja: Erasmus MC
• Kansallinen päätutkija: Janne Suominen, lastenkirurgian erikoislääkäri, dos. (HUS)

FIONA

• Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu 6 kuukautta kestävä monikeskustutkimus, jossa arvioidaan suun kautta annettavan, iän ja painon mukaan määritettävän finerenoniannoksen tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa ace:n estäjän tai atr-salpaajan lisänä, kun hoidetaan vähintään 6 kuukauden ja alle 18 vuoden ikäisiä lapsia, joilla on krooninen munuaissairaus ja proteinuria
• Linkki: https://clinicaltrials.gov/
• Päätutkija: Tuula Hölttä (HUS)
• EudraCT 2021-002071-19

Infantiilispasmioireyhtymän ennakoiminen ja estäminen riskilapsilla

Prediction and prevention on infantile spasm in high risk children 

• Lyhenne: PREV-IS
• EUDRACT nro: 2017-004775-30
• Toimeksiantaja: Kirsi Mikkonen (HUS)
• Kansallinen päätutkija: Kirsi Mikkonen, lastenneurologian erikoislääkäri, LT (HUS)

AGU-tutkimus

Cystadane aspartyyliglukosaminurian hoidossa: tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus (cystadane agu-taudin hoidossa).

• Päätutkija: Minna Laine
• EUDRACT nro: 2017-000645-48

Sarilumabi lasten systeemisessä reumataudissa (jatkotutkimus)

An Open-label, Sequential, Ascending, Repeated Dose-finding Study of Sarilumab, Administered with Subcutaneous (SC) Injection, in Children and Adolescents, Aged 2 to 17 Years, with Polyarticular-course Juvenile Idiopathic Arthritis (pcJIA) Followed by an Extension Phase

• Lyhenne: SKYPP
• EudraCT numero:2015-003999-79
• Clinical trials gov: NCT02776735
• Toimeksiantaja: Sanofi Oy
• Kansallinen päätutkija: Kristiina Aalto, lastentautien ja lasten reumatologian erikoislääkäri, dos. (HUS)
   

Salto-tutkimus

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu, rinnakkaisryhmillä toteutettava, tapahtumaohjattu, vaiheittain etenevä ryhmärakenteinen monikeskustutkimus, joka sisältää avoimen jatkovaiheen ja jossa arvioidaan seleksipagin tehoa ja turvallisuutta tavanomaisen hoidon lisähoitona vähintään 2-vuotiailla ja alle 18-vuotiailla lapsilla, jotka sairastavat keuhkoverenpainetautia.

• Päätutkija: Otto Rahkonen
• EudraCT-numero: 2019-002817-21

Parasetamolin ja ibuprofeenin/indometasiinin yhteisvaikutus pienen keskosen avoimen duktuksen hoidossa

Paracetamol and ibuprofen/indomethacin in closing persistent ductus arteriosus

• Lyhenne: PAI, The PAI study
• EudraCT numero: 2018-000565-36
• Clinical trials gov    NCT03648437
• Toimeksiantaja: Oulun yliopisto  
• Kansallinen päätutkija: Outi Aikio, neonatologian erikoislääkäri, LT
• Päätutkija: Mirka Lumia, neonatologian erikoslääkäri, LT (HUS)

Pikkukeskosen avoimen valtimotiehyen ehkäisy parasetamolilla

Prophylactic treatment of the ductus arteriosus in preterm infants by acetaminophen

• Lyhenne: TREOCAPA
• EudraCT numero: 2019-004297-26
• Clinical trials gov: NCT04459117
• Toimeksiantaja: INSERM
• Kansallinen päätutkija: Outi Aikio, neonatologian erikoislääkäri, LT
• Päätutkija: Mirka Lumia, neonatologian erikoislääkäri, LT (HUS)

Suojaako kihtilääke allopurinoli vastasyntyneen aivoja hapenpuutteen aiheuttamilta vaurioilta

Effect of ALlopurinol in addition to hypothermia for hypoxic-ischemic Brain Injury on Neurocognitive Outcome – a blinded randomized placebo-controlled parallel group multicenter trial for superiority (Phase III)

• Lyhenne: ALBINO
• EudraCT numero: 2019-222000-19
• Clinical trials gov: NCT03162653
• Toimeksiantaja: University Hospital Tuebingen
• Kansallinen päätutkija: Marjo Metsäranta, neonatologian erikoislääkäri, dos. (HUS)

ATG1

• ALLTogether1– A Treatment study protocol of the ALLTogether Consortium for children and young adults (1-45 years of age) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukaemia (ALL)
• Akuuttia lymfoblastileukemiaa (ALL) sairastavien lasten ja nuorten aikuisten hoitotutkimus
• EudraCT numero: 2018-001795-38
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03911128
• Kansallinen päätutkija: Mervi Taskinen (lapsipotilaat, HUS) ja Ulla Wartiovaara-Kautto (aikuispotilaat, HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

EsPhALL2017/COGAALL1631

• International phase III trial in Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia (Ph+ ALL) testing imatinib in combination with two different cytotoxic chemotherapy backbones
• Philadelphia-kromosomipositiivisten akuuttia lymfoblastista leukemiaa sairastavien lasten ja nuorten kan-sainvälinen faasin 3 tutkimus kahden vaihtoehtoisen solunsalpaajaohjelman ja imatinibilääkityksen kanssa
• EudraCT numero: 2017-000705-20
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03007147
• Kansallinen päätutkija: Olli Lohi (TAYS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Jukka Kanerva

CASSIOPEIA

• A Phase II Trial of Tisagenlecleucel in First-line High-risk (HR) Pediatric and Young Adult Patients With B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL) Who Are Minimal Residual Disease (MRD) Positive at the End of Consolidation (EOC) Therapy
• Vaiheen II tutkimus tisagenlekleuseelilla, osana ensilinjan hoitoa lapsilla ja nuorilla aikuisilla, jotka sairastavat korkean riskin akuuttia lymfoblastista B-soluleukemiaa ja joilla on vakautushoidon (konsolidaatio) päättyessä vähäinen jäännöstauti.
• Toimeksiantaja: Novartis
• EudraCT numero: 2017-002116-14
• https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03876769
• Kansallinen päätutkija: Kim Vettenranta (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta

PAVO

• CAR-T Long Term Follow Up (LTFU) Study (PAVO)
• Pitkäaikainen seurantatutkimus lentivirusmenetelmään perustuvaa CD19 antigeeniin kohdistuvaa CAR-T-soluhoitoa saaneille potilaille
• Toimeksiantaja: Novartis
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02445222
• Kansallinen päätutkija: Kim Vettenranta (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta

LELU

• Skeletal complications in childhood leukemia - tissue-level mechanisms
• Lapsuusiän leukemian luustovaikutukset - kudostason mekanismit
• Uusi lastensairaala päätutkija: Pauliina Utriainen

GEPARD

• Genomics-based tools for personalized treatment to reduce chemotherapy burden in pediatric cancer (GEPARD)
• Genomiikka työkaluksi lasten leukemian täsmälääkehoidon kehittämisessä
• Kansallinen päätutkija: Olli Lohi (TAYS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Jukka Kanerva

IntreALL HR 2010

• International Study for Treatment of High Risk Childhood Relapsed ALL 2010
• IntReALL HR 2010 – Uusiutuneen lapsuusiän lymfoblastileukemian korkean riskin tautimuodon kansainvälinen hoitotutkimus
• EudraCT numero: 2012-000810-12
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03590171
• Kansallinen päätutkija: Päivi Lähteenmäki (TYKS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

IntreALL SR 2010

• International Study for Treatment of Standard Risk Childhood Relapsed ALL 2010
• IntReALL SR 2010 – Uusiutuneen lymfoblastileukemian tavanomaisen riskin tautimuodon kansainvälinen hoitotutkimus
• EudraCT numero: 2012-000793-30
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01802814
• Kansallinen päätutkija: Päivi Lähteenmäki (TYKS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

NOPHO-DBH AML 2012

• Research Study for Treatment of Children and Adolescents With Acute Myeloid Leukemia 0-18 Years (AML2012)
• Lasten ja nuorten akuutin myeloisen AML leukemian lääketutkimus NOPHO DBH 2012
• EudraCT numero: 2012-002934-35
• https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01828489
• Kansallinen päätutkija: Kirsi Jahnukainen (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen

LALLOIMMU

• Immune reconstitution in children after hematopoietic stem cell transplantation and their susceptibility to viral infections with special reference to monitor hemostasis and the risk of thrombosis
• Lasten alttius virusinfektoille ja immuniteetin rekonstruktio sekä hyytymisjärjestelmän muutokset allogeenisen kantasolusiirron jälkeen
• Päätutkija: Minna Koskenvuo (HUS / Uusi Lastensairaala)

B-NHL 2013 2.2

• Treatment Protocol of the NHL-BFM and the NOPHO Study Groups for Mature Aggressive B-cell Lymphoma and Leukemia in Children and Adolescents (B-NHL 2013)
• NHL-BFM:n ja NOPHO:n yhteinen lasten ja nuorten kypsän aggressiivisen B- solulymfooman ja -leukemian hoitoprotokolla
• EudraCT numero: 2013-003253-21
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03206671
• Kansallinen päätutkija: Pasi Huttunen (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Pasi Huttunen

LBL 2018

• LBL 2018 - International co-operative treatment protocol for children and adolescents with lymphoblastic lymphoma
• LBL 2018 - kansainvälinen lasten ja nuorten lymfoblastilymfooman hoito-ohjelma.
• EudraCT numero: 2017-001691-39
• https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04043494
• Kansallinen päätutkija Kaisa Vepsäläinen (KYS)
• Uusi lastensairaala päätutkija Pasi Huttunen

BIANCA

• A Phase II, single arm, multicenter open label trial to determine the safety and efficacy of tisagenlecleucel in pediatric patients with relapsed or refractory mature B-cell non-Hodgkin lymphoma NHL
• Vaiheen II, avoin, yhden haaran monikeskustutkimus tisagenlekleuseelin turvallisuudesta ja tehosta lapsilla, joilla on uusiutunut tai hoitoon reagoimaton B-soluinen Non-Hodgkin-lymfooma.
• Toimeksiantaja: Novartis
• EudraCT numero: 2017-005019-15
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03610724
• Kansallinen päätutkija: Kim Vettenranta (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta

Lapsuus- ja nuoruusiän non-Hodgkinin-lymfooman leviäminen keskushermostoon

• Kansallinen päätutkija: Kaisa Vepsäläinen (KYS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Pasi Huttunen

Osteonekroosit ja syvälaskimotukokset Hodgkinin lymfooman vuoksi Suomessa, Ruotsissa ja Tanskassa vuosina 2005-2019 hoidetuilla lapsilla – ilmaantuvuus, hoito ja pitkäaikaisvaikutukset

• Retrospective study on osteonecrosis and venous thromboembolism in children and adolescents with Hodgkin lymphoma in Sweden, Denmark and Finland 2005-2019; incidence, treatment and late outcome.
• Kansallinen päätutkija: Riitta Niinimäki (OYS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Pasi Huttunen

PNET5MB

• PNET5 MB - An international prospective trial on medulloblastoma (MB) in children older than 3 to 5 years with WNT biological profile (PNET 5 MB - LR and PNET 5 MB - WNT-HR), average-risk biological profile (PNET 5 MB -SR), or TP53 mutation, and registry for MB occurring in the context of genetic predisposition
• Kansainvälinen prospektiivinen tutkimus medulloblastooman hoidosta yli 3-5 -vuotiailla lapsilla, joiden kasvaimessa on WNT biologinen profiili (PNET5 MB – LR ja PNET5 MB – WNT-HR), keskiriskin biologinen profiili (PNET5 MB – SR) tai TP53 mutaatio, ja rekisteri perinnöllisen alttiuden yhteydessä ilmenevälle medulloblastoomalle
• EudraCT numero: 2011-004868-30
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02066220
• Kansallinen päätutkija: Virve Pentikäinen (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Virve Pentikäinen

SIOP EPENDYMOMA

• An international clinical program for the diagnosis and treatment of children, adolescents and young adults with ependymoma
• Kansainvälinen kliininen hoito-ohjelma lasten, nuorten ja nuorten aikuisten ependymooman
  diagnoosia ja hoitoa varten
• EudraCT numero: 2013-002766-39
• https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02265770
• Kansallinen päätutkija: Satu Långström (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Satu Långström

rEECUR

• rEECur - International Randomised Controlled Trial of Chemotherapy for the Treatment of Recurrent and Primary Refractory Ewing Sarcoma Version 6.0
• rEECur - Kansainvälinen randomisoitu kontrolloitu tutkimus uusineen tai primaaristi refraktaarisen Ewingin sarkooman kemoterapiasta Versio 6.0
• EudraCT numero: 2014-000259-99
• https://www.birmingham.ac.uk/research/crctu/trials/reecur/index.aspx
• Kansallinen päätutkija: Jukka Kanerva (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Jukka Kanerva

iCAN-PEDI

• A pan-cancer approach connecting tumor molecular profiles and individual health information for discoveries and new precision cancer medicine solutions (iCAN)
• Syöpäkasvaimen profilointitietoa ja muuta terveystietoja laaja-alaisesti yhdistävä tutkimus uusien täsmälääketieteen ratkaisujen tunnistamiseksi (iCAN)
• https://ican.fi/
• Kansallinen päätutkija: Tomi Mäkelä (Helsingin yliopisto)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Minna Koskenvuo

Kiveskudoksen pakastus: tavoitteena esimurrosikäisen pojan hedelmällisyyden säilyttäminen

• Tutkijalähtöinen tutkimus
• Kansallinen päätutkija: Kirsi Jahnukainen (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen

Syöpä- ja kantasolusiirtopotilaan fertiliteetin säilyttäminen munasarjakudoksen pakastamisen ja in vitro maturaation avulla

• Tutkijalähtöinen tutkimus
• Kansallinen päätutkija: Kirsi Jahnukainen (HUS)
• Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen