Lasten kliiniset tutkimukset

Uuden lastensairaalan Kliinisen tutkimuksen yksikössä (Clinical Trial Unit, CTU) edistämme lasten ja nuorten terveyttä, lisäämme lasten mahdollisuuksia osallistua lääketutkimuksiin sekä tuotamme tietoa lasten parhaasta mahdollisesta hoidosta. Lisäksi tuemme akateemista tutkimustyötä sekä teemme lääke- tai laitetutkimuksia yhteistyössä yritysten kanssa.

Lapsia koskeva tutkimustyö on haastavaa ja säänneltyä. Tutkimustoiminnassamme potilasturvallisuus on ensisijaisen tärkeää.

Pyrimme tekemään lapsen sairaalakäynnistä mahdollisimman sujuvan, joten tutkimuskäynti voi sisältyä myös lapsen vastaanottokäyntiin tai sairaalajaksoon.

Vastaanottotilamme ovat Puistosairaalassa.

Osoite:
Stenbäckinkatu 11
00290 Helsinki

Käynnissä olevat lasten ja nuorten tutkimukset

Teemme Uudessa lastensairaalassa monipuolista tutkimustyötä ja käynnissä olevia tutkimuksia on runsaasti. Lääketutkimusten avulla pyritään kehittämään uusia tehokkaita hoitomuotoja. Lääketutkimus on keino varmistaa lääkkeiden turvallisuus ja teho lapsilla. Lääketieteelliset tutkimukset lisäävät ja tuottavat tietoa lasta koskevissa asioissa.

Uuden lastensairaalan lasten syöpätautien tutkimus on osa hematologisten- ja onkologisten potilaiden parasta mahdollista hoitoa ja tutkimuksia on käynnissä paljon.

Lasten lääketutkimukset

TN-22

Hydroksiklorokiinin käyttö poikkeavan sokerinsiedon ja tyypin 1 diabeteksen ehkäisyssä riskiyksilöillä U101120606
Pitkä nimi: Hydroxychloroquine For Prevention Of Abnormal Glucose Tolerance And Diabetes In Individuals At-Risk For Type 1 Diabetes Mellitus
Linkki: https://clinicaltrials.gov/
Kansallinen päätutkija:
ULS päätutkija: Mikael Knip
EUDRACT nro: 2018-000659-42
Kuvaus: Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko hydroksiklorokiini lääkeinterventio hidastaa tai ehkäistä normaalin sokerinsiedon etenemistä poikkeavaan sokerinsietoon (vaihe 2) tai kliiniseen tyypin 1 diabetekseen (vaihe 3) niillä tutkittavilla, joilla on todettu TrialNet ”Kohti diabeteksen ennaltaehkäisyä” -tutkimuksessa positiivisuus useammalle autovasta-aineelle. Tutkimuksen tavoitteena on tutkia lääkkeen tehokkuutta, turvallisuutta ja vaikutusmallia estämään poikkeavan glukoosinsiedon tai tyypin 1 diabeteksen kehittymistä.

Minimed 780g pienten lasten tutkimus

Minimed 780G insuliinipumpun vaikutus diabeteksen hoitotasapainoon ja hoidon turvallisuuteen 2-6 vuotiailla lapsilla

Pitkä nimi: Glycemic outcomes and safety with Minimed 780G system in children with type 1 diabetes aged 2-6 years
Linkki: https://clinicaltrials.gov/
Kansallinen päätutkija:
Uusi lastensairaala päätutkija: Anna-Kaisa Tuomaala
EUDRACT nro: 2021-000403-21
Kuvaus: Tutkimuksen tavoitteena on selvittää algoritmiohjatun insuliinipumpun (ns älykkään insuliinipumpun) vaikutusta pienten lasten diabeteksen hoitotasapainoon, hypoglykemioiden välttämiseen ja vanhempien koettuun hoidon kuormittavuuteen (Diabetes distress) 3 kk hoidon aikana.

RESCUE ESES

ESES –oireyhtymän hoito kortikosteroidilla verrattuna klobatsaamiin

Pitkä nimi: Corticosteroids or clobazam for ESES syndrome: a European, multicenter, randomized, controlled clinical trial
Linkki: https://clinicaltrials.gov/
Kansallinen päätutkija:
Uuden lastensairaalan päätutkija Liisa Metsähonkala
EUDRACT nro: 2013-000531-27

FinNissle trial

Lasten virtsatieinfektioiden ehkäisy e. Coli nissle probiootilla

Pitkä nimi: Preventing urinary tract infections in infants and young children with probiotic E. coli Nissle: FinNiss- trial
Linkki: https://clinicaltrials.gov/
Uusi lastensairaala päätutkija: Tea Nieminen
EUDRACT nro: 2020-001769-35

MK-1654-007

Kolmannen vaiheen satunnaistettu, osittain sokkoutettu ja palivitsumabilla kontrolloitu tutkimus, jossa selvitetään MK-1654-valmisteen turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa vauvoilla ja lapsilla, joilla on lisääntynyt riski saada vakava RSV-sairaus U211120762

Pitkä nimi: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Partially Blinded, Palivizumab-Controlled Study to Evaluate the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of MK-1654 in Infants and Children at Increased Risk for Severe RSV Disease
Linkki: https://clinicaltrials.gov/
Uusi lastensairaala päätutkija: Santtu Heinonen
EUDRACT nro: 2020-005996-11
Kuvaus: Kyseessä on kolmannen vaiheen satunnaistettu, osittain sokkoutettu ja palivitsumabilla kontrolloitu tutkimus, jossa selvitetään MK-1654-valmisteen turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa vauvoilla ja lapsilla, joilla on lisääntynyt riski saada vakava RSV-sairaus.

FIONA

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu 6 kuukautta kestävä monikeskustutkimus, jossa arvioidaan suun kautta annettavan, iän ja painon mukaan määritettävän finerenoniannoksen tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa ace:n estäjän tai atr-salpaajan lisänä, kun hoidetaan vähintään 6 kuukauden ja alle 18 vuoden ikäisiä lapsia, joilla on krooninen munuaissairaus ja proteinuria
Linkki: https://clinicaltrials.gov/
Uusi lastensairaala päätutkija: Tuula Hölttä
EudraCT 2021-002071-19

A-SURE

Prospective, Non-interventional Study to Evaluate the Effectiveness of Elocta Compared to Conventional Factor Products
Prospektiivinen, non-interventiotutkimus Eloctan tehon tutkimiseksi verrattuna konvetionaaliseeen faktori FVIII valmisteeseen
Toimeksiantaja: Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi)
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02976753
Kansallinen päätutkija: Minna Koskenvuo (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Minna Koskenvuo

A-MORE

A 48-Month Study to Evaluate Long-Term Effectiveness of Elocta on Joint Health (A-MORE)
48 kuukauden mittainen monikeskuksinen havainnointitutkimus Eloctan pitkäaikaisen vaikuttavuuden arvioimiseksi nivelten terveydelle
Toimeksiantaja: Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi)
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04293523
Kansallinen päätutkija: Pasi Huttunen (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Pasi Huttunen

MOTIVATE

MOdern Treatment of Inhibitor-PositiVe PATiEnts With Haemophilia A - An International Observational Study
A-hemofiliaa sairastavien vasta-ainepositiivisten potilaiden moderni hoito – kansainvälinen alhaisen interventioasteen käytännöllinen tutkijalähtöinen tutkimus
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04023019
Kansallinen päätutkija: Minna Koskenvuo (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Minna Koskenvuo

HemiNorth

A multicenter, non-interventional study evaluating health-related quality of life, physical activity and bleeds in patients with severe hemophilia A without inhibitors on FVIII prophylaxis within the Nordic countries
Pohjoismainen monikeskustutkimus vaikeaa inhibiittori-negatiivista A hemofiliaa sairastavilla potilailla, joilla on käytössään hyytymistekijä VIII profylaktinen hoito
EudraCT numero: 2020-003256-32
Kansallinen päätutkija: Riitta Lassila (aikuispotilaat), Satu Långström (lapsipotilaat)
Uusi lastensairaala päätutkija: Satu Långström

Lasten syöpätutkimukset

ATG1

ALLTogether1– A Treatment study protocol of the ALLTogether Consortium for children and young adults (1-45 years of age) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukaemia (ALL)
Akuuttia lymfoblastileukemiaa (ALL) sairastavien lasten ja nuorten aikuisten hoitotutkimus
EudraCT numero: 2018-001795-38
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03911128
Kansallinen päätutkija: Mervi Taskinen (lapsipotilaat, HUS) ja Ulla Wartiovaara-Kautto (aikuispotilaat, HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

EsPhALL2017/COGAALL1631

International phase III trial in Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia (Ph+ ALL) testing imatinib in combination with two different cytotoxic chemotherapy backbones
Philadelphia-kromosomipositiivisten akuuttia lymfoblastista leukemiaa sairastavien lasten ja nuorten kan-sainvälinen faasin 3 tutkimus kahden vaihtoehtoisen solunsalpaajaohjelman ja imatinibilääkityksen kanssa
EudraCT numero: 2017-000705-20
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03007147
Kansallinen päätutkija: Olli Lohi (TAYS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Jukka Kanerva

CASSIOPEIA

A Phase II Trial of Tisagenlecleucel in First-line High-risk (HR) Pediatric and Young Adult Patients With B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL) Who Are Minimal Residual Disease (MRD) Positive at the End of Consolidation (EOC) Therapy
Vaiheen II tutkimus tisagenlekleuseelilla, osana ensilinjan hoitoa lapsilla ja nuorilla aikuisilla, jotka sairastavat korkean riskin akuuttia lymfoblastista B-soluleukemiaa ja joilla on vakautushoidon (konsolidaatio) päättyessä vähäinen jäännöstauti.
Toimeksiantaja: Novartis
EudraCT numero: 2017-002116-14
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03876769
Kansallinen päätutkija: Kim Vettenranta (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta

PAVO

CAR-T Long Term Follow Up (LTFU) Study (PAVO)
Pitkäaikainen seurantatutkimus lentivirusmenetelmään perustuvaa CD19 antigeeniin kohdistuvaa CAR-T-soluhoitoa saaneille potilaille
Toimeksiantaja: Novartis
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02445222
Kansallinen päätutkija: Kim Vettenranta (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta

LELU

Skeletal complications in childhood leukemia - tissue-level mechanisms
Lapsuusiän leukemian luustovaikutukset - kudostason mekanismit
Uusi lastensairaala päätutkija: Pauliina Utriainen

GEPARD

Genomics-based tools for personalized treatment to reduce chemotherapy burden in pediatric cancer (GEPARD)
Genomiikka työkaluksi lasten leukemian täsmälääkehoidon kehittämisessä
Kansallinen päätutkija: Olli Lohi (TAYS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Jukka Kanerva

IntreALL HR 2010

International Study for Treatment of High Risk Childhood Relapsed ALL 2010
IntReALL HR 2010 – Uusiutuneen lapsuusiän lymfoblastileukemian korkean riskin tautimuodon kansainvälinen hoitotutkimus
EudraCT numero: 2012-000810-12
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03590171
Kansallinen päätutkija: Päivi Lähteenmäki (TYKS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

IntreALL SR 2010

International Study for Treatment of Standard Risk Childhood Relapsed ALL 2010
IntReALL SR 2010 – Uusiutuneen lymfoblastileukemian tavanomaisen riskin tautimuodon kansainvälinen hoitotutkimus
EudraCT numero: 2012-000793-30
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01802814
Kansallinen päätutkija: Päivi Lähteenmäki (TYKS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

NOPHO-DBH AML 2012

Research Study for Treatment of Children and Adolescents With Acute Myeloid Leukemia 0-18 Years (AML2012)
Lasten ja nuorten akuutin myeloisen AML leukemian lääketutkimus NOPHO DBH 2012
EudraCT numero: 2012-002934-35
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01828489
Kansallinen päätutkija: Kirsi Jahnukainen (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen

LALLOIMMU

Immune reconstitution in children after hematopoietic stem cell transplantation and their susceptibility to viral infections with special reference to monitor hemostasis and the risk of thrombosis
Lasten alttius virusinfektoille ja immuniteetin rekonstruktio sekä hyytymisjärjestelmän muutokset allogeenisen kantasolusiirron jälkeen
Päätutkija: Minna Koskenvuo (HUS / Uusi Lastensairaala)

B-NHL 2013 2.2

Treatment Protocol of the NHL-BFM and the NOPHO Study Groups for Mature Aggressive B-cell Lymphoma and Leukemia in Children and Adolescents (B-NHL 2013)
NHL-BFM:n ja NOPHO:n yhteinen lasten ja nuorten kypsän aggressiivisen B- solulymfooman ja -leukemian hoitoprotokolla
EudraCT numero: 2013-003253-21
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03206671
Kansallinen päätutkija: Pasi Huttunen (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Pasi Huttunen

LBL 2018

LBL 2018 - International co-operative treatment protocol for children and adolescents with lymphoblastic lymphoma
LBL 2018 - kansainvälinen lasten ja nuorten lymfoblastilymfooman hoito-ohjelma.
EudraCT numero: 2017-001691-39
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04043494
Kansallinen päätutkija Kaisa Vepsäläinen (KYS)
Uusi lastensairaala päätutkija Pasi Huttunen

BIANCA

A Phase II, single arm, multicenter open label trial to determine the safety and efficacy of tisagenlecleucel in pediatric patients with relapsed or refractory mature B-cell non-Hodgkin lymphoma NHL
Vaiheen II, avoin, yhden haaran monikeskustutkimus tisagenlekleuseelin turvallisuudesta ja tehosta lapsilla, joilla on uusiutunut tai hoitoon reagoimaton B-soluinen Non-Hodgkin-lymfooma.
Toimeksiantaja: Novartis
EudraCT numero: 2017-005019-15
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03610724
Kansallinen päätutkija: Kim Vettenranta (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta

Lapsuus- ja nuoruusiän non-Hodgkinin-lymfooman leviäminen keskushermostoon

Kansallinen päätutkija: Kaisa Vepsäläinen (KYS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Pasi Huttunen

Osteonekroosit ja syvälaskimotukokset Hodgkinin lymfooman vuoksi Suomessa, Ruotsissa ja Tanskassa vuosina 2005-2019 hoidetuilla lapsilla – ilmaantuvuus, hoito ja pitkäaikaisvaikutukset

Retrospective study on osteonecrosis and venous thromboembolism in children and adolescents with Hodgkin lymphoma in Sweden, Denmark and Finland 2005-2019; incidence, treatment and late outcome.
Kansallinen päätutkija: Riitta Niinimäki (OYS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Pasi Huttunen

PNET5MB

PNET5 MB - An international prospective trial on medulloblastoma (MB) in children older than 3 to 5 years with WNT biological profile (PNET 5 MB - LR and PNET 5 MB - WNT-HR), average-risk biological profile (PNET 5 MB -SR), or TP53 mutation, and registry for MB occurring in the context of genetic predisposition
Kansainvälinen prospektiivinen tutkimus medulloblastooman hoidosta yli 3-5 -vuotiailla lapsilla, joiden kasvaimessa on WNT biologinen profiili (PNET5 MB – LR ja PNET5 MB – WNT-HR), keskiriskin biologinen profiili (PNET5 MB – SR) tai TP53 mutaatio, ja rekisteri perinnöllisen alttiuden yhteydessä ilmenevälle medulloblastoomalle
EudraCT numero: 2011-004868-30
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02066220
Kansallinen päätutkija: Virve Pentikäinen (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Virve Pentikäinen

SIOP EPENDYMOMA

An international clinical program for the diagnosis and treatment of children, adolescents and young adults with ependymoma
Kansainvälinen kliininen hoito-ohjelma lasten, nuorten ja nuorten aikuisten ependymooman
diagnoosia ja hoitoa varten
EudraCT numero: 2013-002766-39
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02265770
Kansallinen päätutkija: Satu Långström (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Satu Långström

rEECUR

rEECur - International Randomised Controlled Trial of Chemotherapy for the Treatment of Recurrent and Primary Refractory Ewing Sarcoma Version 6.0
rEECur - Kansainvälinen randomisoitu kontrolloitu tutkimus uusineen tai primaaristi refraktaarisen Ewingin sarkooman kemoterapiasta Versio 6.0
EudraCT numero: 2014-000259-99
https://www.birmingham.ac.uk/research/crctu/trials/reecur/index.aspx
Kansallinen päätutkija: Jukka Kanerva (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Jukka Kanerva

iCAN-PEDI

A pan-cancer approach connecting tumor molecular profiles and individual health information for discoveries and new precision cancer medicine solutions (iCAN)
Syöpäkasvaimen profilointitietoa ja muuta terveystietoja laaja-alaisesti yhdistävä tutkimus uusien täsmälääketieteen ratkaisujen tunnistamiseksi (iCAN)
https://ican.fi/
Kansallinen päätutkija: Tomi Mäkelä (Helsingin yliopisto)
Uusi lastensairaala päätutkija: Minna Koskenvuo

Kiveskudoksen pakastus: tavoitteena esimurrosikäisen pojan hedelmällisyyden säilyttäminen

Tutkijalähtöinen tutkimus
Kansallinen päätutkija: Kirsi Jahnukainen (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen

Syöpä- ja kantasolusiirtopotilaan fertiliteetin säilyttäminen munasarjakudoksen pakastamisen ja in vitro maturaation avulla

Tutkijalähtöinen tutkimus
Kansallinen päätutkija: Kirsi Jahnukainen (HUS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen

Yhteistyötahot

Teemme Uuden lastensairaalan kliinisen tutkimuksen yksikössä tiivistä yhteistyötä kansallisesti ja kansainvälisesti. Osallistuminen tutkimustyöhön mahdollistaa hoidon kannalta merkityksellisen tiedon saannin vaaditussa aikataulussa. Lääkäreidemme yhteistyöverkostot ja yhteistyö eri tutkimusjärjestöjen kanssa takaavat parhaan mahdollisen hoidon sairaalassamme.