Lasten kliiniset tutkimukset

Uuden lastensairaalan Kliinisen tutkimuksen yksikössä (Clinical Trial Unit, CTU) edistämme lasten ja nuorten terveyttä, lisäämme lasten mahdollisuuksia osallistua lääketutkimuksiin sekä tuotamme tietoa lasten parhaasta mahdollisesta hoidosta. Lisäksi tuemme akateemista tutkimustyötä sekä teemme lääke- tai laitetutkimuksia yhteistyössä yritysten kanssa.

Lapsia koskeva tutkimustyö on haastavaa ja säänneltyä. Tutkimustoiminnassamme potilasturvallisuus on ensisijaisen tärkeää.

Pyrimme tekemään lapsen sairaalakäynnistä mahdollisimman sujuvan, joten tutkimuskäynti voi sisältyä myös lapsen vastaanottokäyntiin tai sairaalajaksoon.

Vastaanottotilamme ovat Puistosairaalassa.

Osoite:
Stenbäckinkatu 11
00290 Helsinki

Käynnissä olevat lasten ja nuorten tutkimukset

Teemme Uudessa lastensairaalassa monipuolista tutkimustyötä ja käynnissä olevia tutkimuksia on runsaasti. Lääketutkimusten avulla pyritään kehittämään uusia tehokkaita hoitomuotoja. Lääketutkimus on keino varmistaa lääkkeiden turvallisuus ja teho lapsilla. Lääketieteelliset tutkimukset lisäävät ja tuottavat tietoa lasta koskevissa asioissa.

Uuden lastensairaalan lasten syöpätautien tutkimus on osa hematologisten- ja onkologisten potilaiden parasta mahdollista hoitoa ja tutkimuksia on käynnissä paljon.

Lasten lääketutkimukset

PANORAMA-HF

Multicenter, Open-label Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of LCZ696 Followed by a 52-week Randomized, Double-blind, Parallel Group, Active-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of LCZ696 Compared With Enalapril in Pediatric Patients From 1 Month to < 18 Years of Age With Heart Failure Due to Systemic Left Ventricle Systolic Dysfunction
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02678312
Kansallinen päätutkija: Eero Jokinen
Uuden lastensairaalan päätutkija: Eero Jokinen

Sacubitril/Valsartan in Pediatric Patients With Heart Failure

A Multicenter Study to Evaluate Long-term Safety and Tolerability of Open Label Sacubitril/Valsartan in Pediatric Patients With Heart Failure Due to Systemic Left Ventricle Systolic Dysfunction Who Have Completed Study CLCZ696B2319
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03785405
Kansallinen päätutkija: Eero Jokinen
Uuden lastensairaalan päätutkija: Eero Jokinen

Apixaban in Pediatric Subjects with Congenital or Acquired Heart Disease

A Prospective, Randomized, Open Label, Multi-center Study of the Safety and Pharmacokinetics of Apixaban versus Vitamin K Antagonist or LMWH in Pediatric Subjects with Congenital or Acquired Heart Disease Requiring Chronic Anticoagulation for Thromboembolism Prevention
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02981472
Kansallinen päätutkija: Otto Rahkonen
Uuden lastensairaalan päätutkija: Otto Rahkonen

Alirocumab in in Children and Adolescents with Familial Hypercholesterolemia

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Followed by an Open Label Treatment Period to Evaluate the Efficacy and Safety of Alirocumab in Children and Adolescents with Heterozygous Familial Hypercholesterolemia
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03510884
Kansallinen päätutkija: Risto Lapatto
Uuden lastensairaalan päätutkija: Risto Lapatto

Cystadane in the treatment of AGU

Open-label study to evaluate efficacy and safety of Cystadane for the treatment of aspartylglucosaminuria
Kansallinen päätutkija: Minna Laine
Uuden lastensairaalan päätutkija: Minna Laine

RESCUE ESES

RESCUE ESES: Randomized European Trial of Steroids versus Clobazam Usage for Encelopathy with ESES.
Kansallinen päätutkija: Eeva-Liisa Metsähonkala
Uuden lastensairaalan päätutkija: Eeva-Liisa Metsähonkala

PREV-IS

PREDICTION AND PREVENTION OF INFANTILE SPASMS IN HIGH RISK CHILDREN
Kansallinen päätutkija: Kirsi Mikkonen
Uuden lastensairaalan päätutkija: Kirsi Mikkonen

PAI

Paracetamol and ibuprofen/indomethacin in closing persistent ductus arteriosus
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03648437
Kansallinen päätutkija: Outi Aikio
Uuden lastensairaalan päätutkija: Mirka Lumia

TREOCAPA

Prophylactic treatment of the ductus arteriosus in preterm infants by acetaminophen
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04459117
Toimeksiantaja INSERM
Kansallinen päätutkija: Outi Aikio
Uuden lastensairaalan päätutkija: Mirka Lumia

ALBINO

Effect of ALlopurinol in addition to hypothermia for hypoxic-ischemic Brain Injury on Neurocognitive Outcome – a blinded randomized placebo-controlled parallel group multicenter trial for superiority (Phase III)
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03162653
Kansallinen päätutkija: Marjo Metsäranta
Uuden lastensairaalan päätutkija: Marjo Metsäranta

RSV MAT-009

A Phase III, randomized, double-blind, placebo-controlled multi-country study to demonstrate efficacy of a single dose of unadjuvanted RSV Maternal vaccine, administered IM to pregnant women 18 to 49 years of age, for prevention of RSV associated LRTIs in their infants up to 6 months of age
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04605159
Kansallinen päätutkija: Anu Kantele
Uuden lastensairaalan päätutkija: Santtu Heinonen

SKYPS

An Open-label, Sequential, Ascending, Repeated Dose-finding Study of Sarilumab, Administered with Subcutaneous (SC) Injection, in Children and Adolescents, Aged 1 to 17 Years, with Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA), Followed by an Extension Phase
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02991469
Kansallinen päätutkija: Kristiina Aalto
Uuden lastensairaalan päätutkija: Kristiina Aalto

SKYPP

An Open-label, Sequential, Ascending, Repeated Dose-finding Study of Sarilumab, Administered with Subcutaneous (SC) Injection, in Children and Adolescents, Aged 2 to 17 Years, with Polyarticular-course Juvenile Idiopathic Arthritis (pcJIA) Followed by an Extension Phase
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02776735
Kansallinen päätutkija: Kristiina Aalto
Uuden lastensairaalan päätutkija: Kristiina Aalto

Lasten syöpätutkimukset

ALLTogether

ALLTogether1– A Treatment study protocol of the ALLTogether Consortium for children and young adults (1-45 years of age) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukaemia (ALL)
EudraCT numero: 2018-001795-38
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03911128
Kansallinen päätutkija: Mervi Taskinen ja Ulla Wartiovaara-Kautto
Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

EsPhALL2017/COGAALL1631

International phase III trial in Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia (Ph+ ALL) testing imatinib in combination with two different cytotoxic chemotherapy backbones
EudraCT numero: 2017-000705-20
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03007147
Kansallinen päätutkija: Olli Lohi
Uusi lastensairaala päätutkija: Jukka Kanerva

CASSIOPEIA

A Phase II Trial of Tisagenlecleucel in First-line High-risk (HR) Pediatric and Young Adult Patients With B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL) Who Are Minimal Residual Disease (MRD) Positive at the End of Consolidation (EOC) Therapy
Sponsor Novartis
EudraCT numero: 2017-002116-14
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03876769
Kansallinen päätutkija: Kim Vettenranta
Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta

ITCC-059

A phase I/II study of Inotuzumab Ozogamicin as a single agent and in combination with chemotherapy for pediatric Cd22 positive relapsed ALL
Sponsor: Erasmus Medical Center Rotterdam
EudraCt numero: 2016-000227-71
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02981628
Kansallinen päätutkija: Mervi Taskinen
Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

BRIGATINIB (ALKAMASSA SYKSY 2021)

A Phase I/II study of Brigatinib as monotherapy in pediatric and young adult patients with ALK-positive Anaplastic Large Cell Lymphoma (ALCL), Inflammatory Myofibroblastic Tumors (IMT) or other solid tumors
Sponsor Princess Maxima Centrum
Tutkimuksen vaihe: feasibility –kysely vastattu+, Helsinki kansallinen koordinoiva keskus

LELU-tutkimus

Skeletal complications in childhood leukemia - tissue-level mechanisms
Lapsuusiän leukemian luustovaikutukset - kudostason mekanismit
Uusi lastensairaala päätutkija: Pauliina Utriainen

NOPHO-DBH AML 2012

Research Study for Treatment of Children and Adolescents With Acute Myeloid Leukaemia 0-18 Years (AML2012)
Sponsor: Västra Götaland Regionen, Queen Silvias Childrens and Adolescents Hospital
EudraCT numero: 2012-002934-35
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01828489
Kansallinen päätutkija: Kirsi Jahnukainen
Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen

IntreALL HR 2010

International Study for Treatment of High Risk Childhood Relapsed ALL 2010
EudraCT numero: 2012-000810-12
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03590171
Kansallinen päätutkija: Päivi Lähteenmäki (TYKS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

IntreALL SR 2010

International Study for Treatment of Standard Risk Childhood Relapsed ALL 2010
EudraCT numero: 2012-000793-30
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01802814
Kansallinen päätutkija: Päivi Lähteenmäki (TYKS)
Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

SCRIPT-AML (tulossa)

Randomoitu trial AML:n esihoidosta, jossa vertaillaan BuCyMel ja BuFluClo -esihoitoja. Luovuttajina sallitaan randomoituun pääprotokollaan sib, MUD ja navat, haplot rekrytoidaan observationaaliseen haaraan (tulossa)

SCD-Haplo (tulossa)

Regensburgin sponsoroima tutkijalähtöinen trial, jossa verrataan transplantti-indikaatiot täyttävien sirppipotilaiden transplanttituloksia asetelmalla sib vs. a/b TCR dep haplo.

ALL SCTped 2012 FORUM (PÄÄTTYNYT)

Open, randomised, multicentre, controlled, prospective phase III study for therapy and therapy optimisation in patients with acute lymphoblastic leukaemia (ALL) and an indication for allogeneic haematopoietic stem cell
EudraCT numero: 2012-003032-22
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01949129
Kansallinen päätutkija: Kim Vettenranta
Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta

LKOMPLEMENTTI

Complement in pediatric hematopoietic stem cell transplantation
Komplementtijärjestelän reaktiot lasten kantasolusiirroissa
Väitöskirjatutkija: Lilli Leimi
Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta

LALLOIMMU

Immune reconstitution in children after hematopoietic stem cell transplantation and their susceptibility to viral infections with special reference to monitor hemostasis and the risk of thrombosis
Väitöskirjatutkija: Adam Alexandersson
Päätutkija: Minna Koskenvuo

Keuhkokomplikaatiot allogeenisen kantasolusiirron jälkeen

Väitöskirjatutkija: Elli-Maija Ukonmaanaho
Päätutkija: Mervi Taskinen

B-NHL 2013 2.2

Treatment Protocol of the NHL-BFM and the NOPHO Study Groups for Mature Aggressive B-cell Lymphoma and Leukemia in Children and Adolescents (B-NHL 2013)
EudraCT numero: 2013-003253-21
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03206671
Kansallinen päätutkija Pasi Huttunen
Uusi lastensairaala päätutkija Pasi Huttunen

LBL 2018

International Cooperative Treatment Protocol for Children and Adolescents With Lymphoblastic Lymphoma (LBL 2018)
EudraCT numero: 2017-001691-39
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04043494
Kansallinen päätutkija Kaisa Vepsäläinen (KYS)
Uusi lastensairaala päätutkija Pasi Huttunen

EuroNet-PHL C2 (avautumassa)

Second International Inter-Group Study for Classical Hodgkin Lymphoma in Children and Adolescents
EudraCT numero: 2012-004053-88
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02684708
Kansallinen päätutkija
Uusi lastensairaala päätutkija Pasi Huttunen

Medulloblastooma

PNET5

International Society of Paediatric Oncology (SIOP) PNET 5 Medulloblastoma
EudraCT numero: 2011-004868-30
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02066220
Kansallinen päätutkija: Virve Pentikäinen
Uusi lastensairaala päätutkija: Virve Pentikäinen

Ependymooma

SIOP EPENDYMOMA

An International Clinical Program for the Diagnosis and Treatment of Children With Ependymoma (SIOP-EP-II)
EudraCT numero: 2013-002766-39
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02265770
Kansallinen päätutkija: Satu Långström
Uusi lastensairaala päätutkija: Satu Långström

Keskushermoston itusolukasvaimet

(SIOP CNS GCT II)

Prospective Trial for the Diagnosis and Treatment of Intracranial Germ Cell Tumors (SIOPCNSGCTII)
EudraCT numero: 2009-018072-33
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01424839
Kansallinen päätutkija: Virve Pentikäinen
Uusi lastensairaala päätutkija: Virve Pentikäinen

Ewingin sarkooma

rEECur

An international randomised controlled trial of chemotherapy for the treatment of recurrent and primary refractory Ewing sarcoma
EudraCT numero: 2014-000259-99
https://www.birmingham.ac.uk/research/crctu/trials/reecur/index.aspx
Kansallinen päätutkija: Jukka Kanerva
Uusi lastensairaala päätutkija: Jukka Kanerva

Neuroblastooma

HR-NBL-1.8 / SIOPEN (sulkeutunut), HR-NBL 2.0/ SIOPEN (avautumassa)

High Risk Neuroblastoma Study 1.8 and 2.0 of SIOP-Europe (SIOPEN)
EudraCT numerot: 2006-001489-17 ja 2019-001068-31
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01704716
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04221035
Kansallinen päätutkija: Kim Vettenranta, Minna Koskenvuo
Uusi lastensairaala päätutkija: Kim Vettenranta, Minna Koskenvuo

Maksakasvaimet

PHITT

Paediatric Hepatic International Tumour Trial (PHITT)
EudraCT numero: 2016-002828-85
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03017326
Kansallinen päätutkija: Jouni Pesola
Uusi lastensairaala päätutkija: Jukka Kanerva

Munuaiskasvaimet

SIOP Umbrella 2016 (avautumassa)

Integrated research and guidelines for standardized diagnostics and therapy of renal tumors
EudraCT numero: 2016-004180-39
https://siop-rtsg.org/
Kansallinen päätutkija Marika Grönroos
Uusi lastensairaala päätutkija Minna Koskenvuo

Tuumorigenetiikka ja lääkeherkkyys

iCAN-PEDI

iCAN Digital Precision Cancer Medicine for Discoveries and Improved Treatments
Functional Precision Medicine For Pediatric Solid Tumors
Sponsor Academy of Finland, University of Helsinki
https://www.digitalprecisioncancermedicine.fi/
Kansallinen päätutkija: Minna Koskenvuo
Uusi lastensairaala päätutkija: Minna Koskenvuo

INFORM

Individualized Therapy for relapsed malignancies in childhood (INFORM)
https://www.kitz-heidelberg.de/en/for-physicians/clinical-studies/molecular-diagnostics-studies/inform/
Kansallinen päätutkija: Olli Lohi
Uusi lastensairaala päätutkija: Minna Koskenvuo

BAY27257556 (ALKAMASSA SYKSY 2021)

ON-TRK: Prospective Non-interventional study in patients with locally advanced or metastatic TRK fusion cancer treated with larotrectinib
Sponsor: Bayer
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04142437
Kansallinen päätutkija: Virve Pentikäinen
ULS päätutkija: Virve Pentikäinen

Hemofilia

A-SURE

Prospective, Non-interventional Study to Evaluate the Effectiveness of Elocta Compared to Conventional Factor Products
Sponsor Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi)
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02976753
Kansallinen päätutkija: Minna Koskenvuo
Uusi lastensairaala päätutkija: Minna Koskenvuo

A-MORE

A 48-Month Study to Evaluate Long-Term Effectiveness of Elocta on Joint Health (A-MORE)
Sponsor Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi)
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04293523
Kansallinen päätiutkija: Pasi Huttunen
Uusi lastensairaala päätutkija: Pasi Huttunen

MOTIVATE (ALKAMASSA KESÄ 2021)

MOdern Treatment of Inhibitor-PositiVe PATiEnts With Haemophilia A - An International Observational Study
Sponsor Emory University
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04023019
Kansallinen päätutkija: Minna Koskenvuo
Uusi lastensairaala päätutkija: Minna Koskenvuo

BAX855

Phase 3, Prospective, Multi-center, Open Label Study to Investigate Safety, Immunogenicity and Hemostatic Efficacy of PEGylated Factor VIII (BAX 855) in Previously Untreated Patients (PUPs) < 6 Years With Severe Hemophilia A (FVIII < 1%)
Sponsor Baxalta now part of Shire
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT02615691
Kansallinen päätutkija: Satu Långström
Uusi lastensairaala päätutkija: Satu Långström

Hemoglobinopatiat

STAND

A Phase III, Multicenter, Randomized, Double-blind Study to Assess Efficacy and Safety of Two Doses of Crizanlizumab Versus Placebo, With or Without Hydroxyurea/ Hydroxycarbamide Therapy, in Adolescent and Adult Sickle Cell Disease Patients With Vaso-Occlusive Crises (STAND)
Sponsor Novartis Pharmaceuticals
EudraCT numero: 2017-001746-10
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03814746
Kansallinen päätutkija: Ulla Wartiovaara-Kautto, Kirsi Jahnukainen
Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen

Kiveskudoksen pakastus: tavoitteena esimurrosikäisen pojan hedelmällisyyden säilyttäminen

Tutkijalähtöinen tutkimus
Kansallinen päätutkija: Kirsi Jahnukainen
Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen

Syöpä- ja kantasolusiirtopotilaan fertiliteetin säilyttäminen munasarjakudoksen pakastamisen ja in vitro maturaation avulla

Tutkijalähtöinen tutkimus
Kansallinen päätutkija: Kirsi Jahnukainen
Uusi lastensairaala päätutkija: Kirsi Jahnukainen

Sosioekonomiset pitkäaikaisvaikutukset lapsuusiän syövän hoidon jälkeen

Tutkijalähtöinen tutkimus
Väitöskirjatutkija: Anniina Kyrönlahti
Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

Riskikäyttäytyminen lapsuusiän syövän hoidon jälkeen

Tutkijalähtöinen tutkimus
Väitöskirjatutkija: Liisa Korhonen
Uusi lastensairaala päätutkija: Mervi Taskinen

Yhteistyötahot

Teemme Uuden lastensairaalan kliinisen tutkimuksen yksikössä tiivistä yhteistyötä kansallisesti ja kansainvälisesti. Osallistuminen tutkimustyöhön mahdollistaa hoidon kannalta merkityksellisen tiedon saannin vaaditussa aikataulussa. Lääkäreidemme yhteistyöverkostot ja yhteistyö eri tutkimusjärjestöjen kanssa takaavat parhaan mahdollisen hoidon sairaalassamme.