Lasten leukemiahoidon kehitys on menestystarina, joka on luonut pohjaa myös muulle lasten syöpähoidolle.
Lasten yleisimpään syöpään, akuuttiin lymfoblastileukemiaan (ALL), sairastuu Uudenmaan alueella vuosittain 15–20 lasta. Hoito kestää noin kaksi vuotta. Hoitotuloksemme Uudessa lastensairaalassa ovat huippuluokkaa, ja hoidossamme olevista potilaista leukemian riskiluokituksesta riippuen parhaimmillaan 98 prosenttia paranee. Menestyksen takana ovat hoito-ohjelmat, jotka perustuvat yhdistelmäsolunsalpaajahoitoon sekä tiiviiseen kansainväliseen yhteistyöhön.
Kaikki leukemiaa sairastavat potilaat eivät kuitenkaan parane solunsalpaajahoidolla. Rinnalle tarvitaan uusia kohdennettuja lääkeaineita tai hoitoja. ALL:n hoidossa uusin hoitomuoto on CAR-T -soluhoito (chimeric antigen receptor T-cell). Annamme lasten CAR-T -soluhoitoa Uudessa lastensairaalassa ainoana Suomessa. Tarjoamme hoitoa myös kansallisesti.
”CAR-T -soluhoito on leukemiahoidon vaihtoehto silloin, kun tavanomaiselle solunsalpaajahoidolle ei saada vastetta tai jos leukemia uusiutuu. Osalla potilaista leukemia voi uusiutua CAR-T -soluhoidon jälkeenkin, mutta noin 80 % näistä kaikkein vaikeimmin hoidettavista potilaista saa vasteen CAR-T -hoidolla. Hoito on laajentumassa kokeellisena myös imusolmukesyöpää sairastaville potilaille. Kymmenen potilasta on saanut CAR-T -soluhoitoa vuodesta 2019 alkaen ja hoitotuloksemme ovat erinomaiset”, osastonylilääkäri Mervi Taskinen kertoo.
”Käynnistimme neuvottelut lääketehtaan kanssa heti European Medicines Agencyn (EMA) myyntiluvan myöntämisen jälkeen 2018 ja saimme vuoden 2018 lopulla hyväksynnän toimia CAR-T -soluhoitoa antavana keskuksena ensimmäisenä Pohjoismaissa. Olemme mukana kahdessa tutkimushankkeessa, joissa pyritään saamaan CAR-T -hoito osaksi lapsuusiän ALL:n ensilinjan hoitoa kaikkein huonoennusteisimmilla potilailla sekä lapsuusiän uusiutuneessa tai hoidolle reagoimattomassa lymfoomassa. Omassa tutkimusryhmässäni tutkimme parhaillaan kohdennetun soluterapian seuraavaa suurta ”työkalua”, luonnollisia tappaja (NK) -soluja”, Helsingin yliopiston soluhoitojen professori Kim Vettenranta kertoo.
Mitä ovat CAR-T -solut?
CAR-T -solut ovat potilaan omista lymfosyyteistä eli imusoluista valmistettu henkilökohtainen täsmälääke. Potilaalta kerätään verenkierrosta imusoluja, jotka muokataan lääketehtaan laboratoriossa geneettisesti siten, että ne kykenevät tunnistamaan leukemiasolun pinnalla olevaa rakennetta.
Kun CAR-T -solu kohtaa potilaan elimistössä leukemiasoluja, käynnistyy reaktio, jonka seurauksena leukemiasolu tuhoutuu. Hoidon pitkäaikaisen tehon edellytyksenä on CAR-T -solujen lisääntyminen ja säilyminen elimistössä. Vielä ei tarkkaan tiedetä, miten pitkä CAR-T -solujen säilyminen elimistössä on paranemisen kannalta välttämätöntä.