Leukemian CART-soluhoidolla autetaan kaikkein vaikeimmin sairaita potilaita

Lasten yleisimpään syöpään akuuttiin lymfoblastileukemiaan (ALL), sairastuu Uudenmaan alueella vuosittain 15–20 lasta. Leukemian hoito kestää tavallisimmin kaksi vuotta. Uudessa lastensairaalassa hoidossa olevista potilaista, leukemian riskiluokituksesta riippuen, paranee parhaimmillaan 98 %. Menestyksen takana ovat hoito-ohjelmat, jotka perustuvat yhdistelmäsolunsalpaajahoitoon sekä tiiviiseen kansainväliseen yhteistyöhön.

Kaikki leukemiaa sairastavat potilaat eivät kuitenkaan parane solunsalpaajahoidolla. Rinnalle tarvitaan uusia kohdennettuja lääkeaineita tai hoitoja. ALL:n hoidossa uusin hoitomuoto on CART-soluhoito (chimeric antigen receptor T-cell), jota annetaan Uudessa lastensairaalassa ainoana Suomessa lapsipotilaille. Hoitoa tarjotaan myös muissa Suomen yliopistosairaaloissa hoidettaville potilaille sekä lähialueille.

”CART-soluhoito on leukemiahoidon vaihtoehto silloin, kun tavanomaiselle solunsalpaajahoidolle ei saada vastetta tai jos leukemia uusiutuu toistuvasti. Osalla potilaista leukemia voi uusiutua CART-soluhoidon jälkeenkin, mutta noin 80 % näistä kaikkein vaikeimmin hoidettavista potilaista saa vasteen CART-hoidolla. Hoito on laajentumassa kokeellisena myös imusolmukesyöpää sairastaville potilaille”, kertoo osastonylilääkäri Mervi Taskinen Uudesta lastensairaalasta.

Uudessa lastensairaalassa CART-soluhoitoa on annettu kymmenelle lymfoblastileukemiaa ja tiettyjä lymfoomia sairastavalle potilaalle vuodesta 2019 alkaen.

”Käynnistimme neuvottelut lääketehtaan kanssa heti European Medicines Agencyn (EMA) myyntiluvan myöntämisen jälkeen ja saimme vuoden 2018 lopulla hyväksynnän toimia CART-soluhoitoa antavana keskuksena ensimmäisenä Pohjoismaissa”, kertoo Helsingin yliopiston soluhoitojen professori Kim Vettenranta.

CART-soluhoitoa tutkitaan aktiivisesti ja samaan aikaan etsitään myös muita uusia hoitomuotoja.

”Olemme mukana kahdessa tutkimushankkeessa, joissa pyritään saamaan CART-hoito osaksi lapsuusiän ALL:n ensilinjan hoitoa kaikkein huonoennusteisimmilla potilailla sekä lapsuusiän uusiutuneessa tai hoidolle reagoimattomassa lymfoomassa. Omassa tutkimusryhmässäni tutkimme parhaillaan kohdennetun soluterapian seuraavaa suurta ”työkalua”, luonnollisia tappaja (NK) -soluja”, Vettenranta jatkaa.

Mitä ovat CART-solut?

CART-solut ovat potilaan omista lymfosyyteistä eli imusoluista valmistettu henkilökohtainen täsmälääke. Potilaalta kerätään verenkierrosta imusoluja, jotka muokataan lääketehtaan laboratoriossa geneettisesti siten, että ne kykenevät tunnistamaan leukemiasolun pinnalla olevaa rakennetta. Kun CART-solu kohtaa potilaan elimistössä leukemiasoluja, käynnistyy reaktio, jonka seurauksena leukemiasolu tuhoutuu. Hoidon pitkäaikaisen tehon edellytyksenä on CART-solujen lisääntyminen ja säilyminen elimistössä. Vielä ei tarkkaan tiedetä, miten pitkä CART-solujen säilyminen elimistössä on paranemisen kannalta välttämätöntä.

Kansainvälistä lasten syövän päivää vietetään 15.2.2021.